Ricerca Scientifica

20.000 Euro per la ricerca

Somministrazione intratecale di Rapamicina o analoghi per la terapia di alcune malattie neurologiche

Il Consiglio di SMuovilavita ha deliberato il finanziamento di un progetto proposto tramite l'Università di Perugia. Si tratta di un gesto concreto, mirato alla ricerca scientifica.
Il finanziamento viene elargito a favore del ricercatore Dr. Diego Dolcetta, Project Leader del progetto - che ha quale Referente la Prof.ssa Carla Emiliani.
Qui a seguire i dati e la descrizione dettagliata.

Il progetto: Somministrazione intratecale di Rapamicina o analoghi per la terapia di alcune malattie neurologiche

Esiste una famiglia di farmaci immunosoppressori, il cui capostipite è la rapamicina, attualmente utilizzati per evitare il rigetto nei pazienti organo-trapiantati. Risale al 2006 la pubblicazione che dimostra la loro efficacia nella terapia di una malattia genetica, la Sclerosi Tuberosa, caratterizzata dalla frequente formazione di tumori cerebrali benigni, detti astrocitomi. Questi rappresentavano la prima causa di morte degli affetti. Ai pazienti viene già oggi somministrato per via orale un analogo della rapamicina, con regressione dei tumori. Il beneficio è gravato però da pesanti effetti collaterali, legati all'azione principale del farmaco, quella immunosoppressiva. 

E’ invece del 2010 l’articolo che dimostra l’efficacia molto interessante in un modello murino della Sclerosi Multipla, chiamato Encefalomielite Allergica Sperimentale recidivante. Questo effetto sembra invece legato all'azione principale del farmaco.

Il progetto si propone di verificare gli effetti della rapamicina o analoghi iniettati localmente all'interno della teca cranica. Questa metodica consentirebbe di ridurre enormemente la dose somministrata, ottenere un potente effetto locale neurologico, evitare del tutto l'immunosoppressione poiché la concentrazione ematica sarebbe bassissima, sub-terapeutica.

La somministrazione potrebbe avvenire per mezzo di una pompa di infusione, già in uso fin dagli anni '80 nella terapia della spasticità infantile e del dolore cronico. Questa, delle dimensioni di un cellulare, viene chirurgicamente posta sottocute, e ricaricata periodicamente dall'esterno, con minime o nulle limitazioni delle usuali attività della vita quotidiana. Lo studio sarà condotto su modelli murini della malattia e prevede la determinazione della dose di farmaco necessaria ad ottenere nel Sistema Nervoso  Centrale l’effetto terapeutico che è stato  riscontrato dopo somministrazione sistemica, la determinazione della dose efficace e tollerata, la valutazione degli effetti del trattamento a livello centrale e sistemico.

Il project leader: Dr. Diego Dolcetta

Laureatosi in medicina con lode a Padova nel 1993, si è specializzato con lode in Neurologia a Pavia, quindi ha svolto il dottorato in Neuroscienze a Siena, concluso nel 2005. Dopo la laurea si è trasferito a Milano, ed ha sempre svolto la sua attività di ricerca dal 1995 fino al 2007 nell’area di biotecnologie dell’Ospedale San Raffaele (DIBIT), prima presso l’Istituto Telethon per la Terapia Genica (TIGET), poi per un periodo più breve presso l’Istituto per la Ricerca sulle Cellule Staminali (SCRI). Dal 2008 si è trasferito all’Istituto “Mauro Baschirotto” per le Malattie Rare (BIRD) di Costozza di Longare (VI), e vi è rimasto fino all’aprile 2013.

Si è sempre occupato di malattie neurologiche rare: inizialmente, a Milano, di due disordini genetici chiamati leucodistrofie metacromatica e di Krabbe.

Dal 2008, a Vicenza, si è occupato anche di Malattia di Lesch-Nyhan (LND), Sindrome di Prader Willi (PWS), di Sindrome della Fatica Cronica (CFS) e di Sensibilità Chimica Multipla (MCS).

L’organizzazione del progetto.

Si tratta di uno studio multicentrico e vede la collaborazione tra unità di ricerca operanti nelle Università di Perugia (qui in particolare A.Magini, S.Giovagnoli, A.Polchi, B.Tancini, diretti da C.Emiliani), Foggia (il gruppo del prof Cassano), Roma-La Sapienza (il gruppo della prof Perluigi), Roma-IFO Regina Elena IRCCS (il gruppo del Dr De Marco), Brescia (il gruppo del Dr Poliani), Milano Università “Vita e Salute”- Ospedale San Raffaele (il gruppo del Dr Furlan).

Il Referente del progetto: Prof.ssa Carla Emiliani, Responsabile del gruppo di ricerca di Biochimica e Biologia Molecolare del Dipartimento di Medicina Sperimentale e Scienze biochimiche dell’Università di Perugia.

Questa la lettera di accettazione del finanziamento